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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

当“地上的5G”遇上“天上的北斗” 这个万亿市场按下启动键******

　　工业和信息化部的最新数据显示，截至2022年9月末，我国5G基站总数已达222万个，占全国移动基站总数的20.7%，占全球5G基站总数的60%以上。

　　最新发布的《新时代的中国北斗》白皮书指出，中国的北斗系统已成为面向全球用户提供全天候、全天时、高精度定位、导航与授时服务的重要新型基础设施，北斗已经是世界一流的卫星导航系统。

　　虽然最大的5G和一流的北斗，已经足够激动人心。但如果当“地上的5G”与“天上的北斗”握起手来，又将会展开一幅怎样的未来画卷呢？

　　“一个令产业兴奋、令百姓憧憬的万亿市场已经按下启动键。”国际欧亚科学院院士、北京邮电大学教授邓中亮在接受《中国经济周刊》采访时如是总结：天地一体、时空一体、通导一体的网络基础设施将会给人类带来巨大的经济和社会价值，中国应该也有能力走在全球前列。

　　5G+北斗是“天生一对”，让两大“大国重器”强强联手

　　我国先后建成全球最大的4G网络和5G网络，和4G相比，5G应用场景会有很大差别，但也面临着新的挑战。

　　例如在重点应用方向之一的工业互联网领域，要建成智慧矿山、智慧矿井，要实现公路网、铁路网的全覆盖，都需要保证室内、高山、深谷等遮蔽和半遮蔽空间的信号覆盖，且信号不易被干扰。而在智慧交通、无人驾驶等场景，会要求通信网络在满足通信需求的同时，不仅拥有高精度时空感知能力，能通信，也要能定位。

　　从建设北斗到应用北斗，从中国的北斗到世界的北斗，从天上的北斗到身边的北斗……能够实现室内的精准定位是中国北斗在技术上超越GPS等其他卫星导航系统的重要优势之一，这个在“最后一米”上的技术突破意义重大，也将会带来应用场景和产业发展上诸多新的可能性。

　　在邓中亮看来，可以将“5G+北斗”作为抓手，推动通信与导航的深度融合，实现能通信就能高精度定位。二者的融合可以满足全覆盖、高精度需求，相互赋能，彼此增强。

　　“5G是地上的网，北斗是天上的网，5G解决数据高速传输和卫星遮蔽区域高精度定位问题，北斗解决高精度授时和开阔空间高精度定位问题，5G+北斗的融合不仅可以相互赋能，还能够带来海量的高精度、高时效的地理大数据。”邓中亮说。

　　中国卫星导航系统管理办公室主任、北斗卫星导航系统新闻发言人冉承其也曾用“天生一对”来形容5G和北斗。“5G对时间和位置提出更高要求，而卫星导航系统能够提供更高精度的位置和时间信息，因此，5G和北斗卫星导航系统具有天然融合性。”他说。

　　实际上，早在2006年，科技部就启动了“羲和”计划，旨在构建天地一体的时空定位系统。作为“羲和”计划室内导航系统的主要负责人和学术带头人，邓中亮和团队通过多年攻关，目前已经形成几百项自主知识产权和一系列关键技术。

　　据邓中亮介绍，“羲和”计划有两个重要目标，一是提高卫星定位的性能和精度，令其服务能力越来越强；二是实现通信信号从室外到室内的定位全覆盖，复杂环境下也能保持服务能力。

　　“北斗+5G融合发展是必然的，这两项‘大国重器’强强联手，将惠及国防军事、智慧城市、自然资源、通信网络、交通、电力等各行各业，带来无限可能。”邓中亮说。

　　当地上的通信网络与天上的卫星网络实现“通导一体”，通俗地说，就是无论何时何地都有信号，告别“不在服务区”；还要能随时随地实现精准定位导航，哪怕是高山大海，哪怕车库深井，都能实现精准到米甚至亚米级别的导航。

　　通信与导航深度融合，“没那么简单”

　　基于“5G+北斗”的通信技术与精准时空技术的融合及应用，将是这些领域基础设施信息化、智能化升级改造不可或缺的重要基础设施。

　　当然，还有一个更为重要的要求，那就是要通过自主创新，不被人“卡脖子”，发展和建设好一个中国自主可控的、全空域、全时域、全频域、高精度、高可靠、高可用的时空体系。

　　邓中亮认为，北斗+5G融合可以从三个层面来理解。一是北斗可支撑5G网络安全高效运行。比如为5G提供高精度授时与同步、百万基站管理等服务，为5G网络应用提供精准的定位导航应用，开拓基于高精度时空基准的通信业务等。

　　二是5G可增强北斗导航服务能力。比如5G自身可实现优亚米级的定位能力，这意味着可与北斗形成信号覆盖互补，从而实现从室外到室内、从地面到地下无缝隙衔接与定位，支撑全空域全时域定位导航服务。而5G网络本身又可成为支撑位置服务业务的通信通道。

　　三是北斗+5G深度融合，将形成泛在、无缝、高精度、高可信的PNT（即Positing定位、Navigating导航、Timing授时）体系，横向无缝覆盖室内、纵向拓展到水下及深空，且能在复杂环境下提供高精度、连续稳定的时空信息服务，进而服务智慧城市、无人系统、万物互联等多个场景。

　　理论逻辑虽然很好理解，但真正实现通导融合却“没那么简单”，需要解决一系列技术难题。“比如，5G和北斗是不同的信号，每个信号都会有‘噪声’，要想实现和睦相处，既能各干各的事，还可以相互增强，并不容易。”邓中亮说。

　　邓中亮教授带领团队研制的“羲和”系统，提出了TC-OFFEND定位与通信融合的新型信号体制。依靠这种技术，有效节约了室内定位成本，把移动通信网变成了一张既能通信的网，又能高精度定位的网。

　　而且更为重要的是，这套系统并不需要新增大量的成本投资，比如通过“隐嵌信噪”技术解决不同的信号“噪声”问题，只需要一块小小的芯片就可以实现，新增的投入成本极低。

　　《中国经济周刊》首席摄影肖翊|摄

　　从技术到产业，万亿级市场按下启动键

　　当然，看到通导融合这一发展趋势的不只是中国。美国也很早就将发展定位导航授时一体的PNT体系上升至国家战略的地位，以弥补原有GPS系统的问题和不足。但除了技术上较量，通导融合“哪家强”，最终还是要在应用上见真章。

　　“我国建成覆盖4G网络，投资规模超过6000亿元，5G网络的投资规模更是超过了1.2万亿元，但也只能覆盖我国的人口密集区域。而北斗卫星实现全球覆盖投资规模约为600多亿元。我国的5G网络建设投资巨大，也需要在更多的应用场景下寻找更多的商业模式，从而让其为经济社会的发展创造更大的价值。”邓中亮介绍说。

　　但在邓中亮看来，实验室里的技术创新突破只是第一步，要想让“5G+北斗”产生更大的经济社会价值，需要社会各方面的通力合作，推动商业模式创新和产业化进程，共同挖掘。

　　《新时代的中国北斗》白皮书也指出，截至2021年，中国卫星导航与位置服务总体产业规模达到约4700亿元，年均复合增长率超过20%。中国北斗广泛应用于经济社会发展各行业各领域，进入交通、能源、农业、通信、气象、自然资源、生态环境、应急减灾等重点行业。中国北斗与大数据、物联网、人工智能等新兴技术深度融合，催生“北斗+”和“+北斗”新业态，支撑经济社会数字化转型和提质增效。

　　而多家第三方机构预测，按照目前北斗系统的产值增加速度，预计2025年其产业规模有望达到万亿元。来自高德地图的数据也显示，截至2022年11月，高德地图调用北斗卫星日定位量已超过2100亿次，且在定位时北斗的调用率已超越了GPS等其他卫星导航系统。

　　邓中亮表示，实际上，智慧物流、智慧医疗、智慧城市、智慧交通、工业互联网、智慧农业……北斗已经发挥着巨大的作用。以重点和焦点所在的工业互联网领域为例，这本身就是一个万亿级别的大市场，特别希望有更多有志之士将北斗和5G与人工智能、新兴技术等融合，发展出更多新兴产业，创造更多新的商业模式，为经济发展带来新的增长点。

　　已经有先行者尝到了甜头。以全国北斗卫星导航应用三大示范区域之一的湖南长沙为例。据长沙市人民政府副市长彭涛在“2022北斗规模应用高峰论坛”上透露，在长沙，北斗技术已成功应用到智能驾驶、驾考驾培、桥梁监测、野生动物追踪、水路安全、防灾减灾、司法、邮政运输、工程机械、公共安全等诸多领域。

　　长沙正在加快推动“北斗+5G”在智能网联汽车领域应用示范，通过5G网络融合北斗卫星导航系统定位技术，长沙的电动智能网联汽车能够对车辆进行高精度厘米级定位，为自动驾驶进行定位护航。目前，这套系统已在全国400多个城市上千个驾考场地中投入使用。驾考中，车辆是否压线、靠边停车是否在规定范围内，都能轻松判定。

　　“力争到2025年，长沙市北斗及相关产业规模突破500亿元，其中北斗核心产业规模突破200亿元，创建省级先进制造业集群，力争创建先进制造业集群。”彭涛说。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）